2022-11-16
《2022提升兒童用藥可及性研究》課題報(bào)告“出爐”
兒童用藥的可及性一直倍受醫(yī)藥行業(yè)和社會(huì)各界的廣泛關(guān)注。歷經(jīng)數(shù)月，《2022提升兒童用藥可及性研究》課題終于在上月底形成研究報(bào)告。近日，10多位專家學(xué)者參加了該課題的線上交流活動(dòng)，原國家食品藥品監(jiān)督管理局局長邵明立、中國藥品監(jiān)督管理研究會(huì)會(huì)長張偉、國家藥典委員會(huì)岳志華教授、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院王曉玲教授、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院趙志剛教授等參加。
《2022提升兒童用藥可及性研究》課題研究報(bào)告是由中國醫(yī)藥新聞信息協(xié)會(huì)、中國藥品監(jiān)督管理研究會(huì)共同指導(dǎo)支持，中國醫(yī)藥新聞信息協(xié)會(huì)兒童安全用藥分會(huì)牽頭組織，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院、國家藥典委員會(huì)、首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院、南京醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院、山東醫(yī)科大學(xué)附屬濟(jì)南市兒童醫(yī)院、天津市兒童醫(yī)院、河南省兒童醫(yī)院、山西省兒童醫(yī)院、安徽省兒童醫(yī)院及中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心等40多位專家合力完成。
課題的參與者、北京兒童醫(yī)院王曉玲教授介紹說，我國一直面臨兒童用藥缺乏問題，且距歐、美、日等發(fā)達(dá)國家有一定的差距，它們早已建立了較為成熟的兒童藥法規(guī)體系，可以作為我國兒童藥可及性政策制定的參考和借鑒。在此次報(bào)告中提到美國兒童藥品法規(guī)的建立是政府機(jī)構(gòu)與制藥企業(yè)博弈的過程，最終形成了現(xiàn)在激勵(lì)與強(qiáng)制相結(jié)合的法規(guī)體系；歐盟也借鑒了美國的做法，啟動(dòng)了兒科法規(guī)的制定計(jì)劃，經(jīng)過10年間的機(jī)構(gòu)、歐洲理事會(huì)、藥品行業(yè)、醫(yī)學(xué)界和歐洲議會(huì)之間的多次討論，最終確定了歐盟 《兒科用藥管理?xiàng)l例》 (The Paediatric Regulation，PR)，于2007年 1月 27日正式生效。該法規(guī)徹底改變了歐盟兒科用藥的監(jiān)管環(huán)境，為更好地保障兒童的用藥安全。日本則采取了兒童藥價(jià)格補(bǔ)償?shù)却胧┕膭?lì)兒童藥研發(fā)。通過這些鼓勵(lì)政策的實(shí)施，各國的兒童藥研發(fā)數(shù)量及兒科說明書信息更新都得到了顯著提升。
王曉玲教授還介紹說，本課題采用文獻(xiàn)調(diào)查、政策及實(shí)證對比研究方法，結(jié)合專家研討，分析美、歐、日等國家地區(qū)兒童藥可及性政策及實(shí)施成效，結(jié)合我國國情及實(shí)際，提出我國兒童藥上市前研發(fā)激勵(lì)、上市審評加速、加強(qiáng)監(jiān)管及上市后激勵(lì)等全生命周期的政策建議，為我國兒童藥可及性政策制定提供參考。
課題的參與者、天壇醫(yī)院趙志剛教授說,本次課題報(bào)告以政府激勵(lì)機(jī)制為指導(dǎo)，建立以制藥企業(yè)為中心，以“保護(hù)和支持”為原則，以預(yù)期收益為核心的激勵(lì)機(jī)制。兒童藥研發(fā)的制度設(shè)計(jì)重在激勵(lì)機(jī)制設(shè)計(jì)，最終目的是促進(jìn)兒童藥研發(fā)。
參與此次課題評審的中國藥品監(jiān)督管理研究會(huì)會(huì)長張偉指出，企業(yè)是兒童藥研發(fā)主體，從經(jīng)濟(jì)學(xué)角度，制藥企業(yè)達(dá)到利益最大化是激勵(lì)機(jī)制設(shè)計(jì)的關(guān)鍵。張偉會(huì)長提到我國兒童藥研發(fā)有兩個(gè)主要障礙，一是前期研發(fā)成本高，且上市后預(yù)期收益不足以收回成本，獲利預(yù)期低；二是臨床試驗(yàn)開展困難，研發(fā)難度大。因此，激勵(lì)機(jī)制設(shè)計(jì)的根本和核心就是解決企業(yè)的上述顧慮，保護(hù)企業(yè)在研發(fā)上市的任何階段不會(huì)無效投入，同時(shí)提供研發(fā)溝通程序，合理降低臨床試驗(yàn)困難，增加研發(fā)成功率及企業(yè)的收益預(yù)期。他肯定了課題報(bào)告中提及的兒童藥研發(fā)激勵(lì)制度設(shè)計(jì)由上市前激勵(lì)、上市審評加速、上市后激勵(lì)三個(gè)階段構(gòu)成。
據(jù)了解，目前，兒童藥的短缺問題需要在藥品生命周期各個(gè)環(huán)節(jié)同時(shí)進(jìn)行政策發(fā)力。鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)上市，包括制定鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單、出臺(tái)指南指導(dǎo)兒童藥臨床試驗(yàn)、資金及技術(shù)支持、財(cái)稅優(yōu)惠等政策；兒童藥審批監(jiān)管政策方面，包括建立兒童藥品審評專家?guī)?，完善兒童藥技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和指南體系，對兒童藥實(shí)施優(yōu)先審評審批、建立兒童藥特別審評機(jī)制等。兒童藥上市后激勵(lì)政策包括給與兒童藥市場獨(dú)占期、及時(shí)納入醫(yī)保報(bào)銷及采購定價(jià)政策、促進(jìn)兒童藥合理使用、上市后評價(jià)、嚴(yán)格監(jiān)管的政策；保障兒童藥生產(chǎn)流通供應(yīng)，對于降低患兒家庭負(fù)擔(dān)、提高兒童用藥安全具有重要作用。同時(shí)，對上市后評價(jià)結(jié)果較好的兒童藥、納入醫(yī)保報(bào)銷的兒童藥給予政策的進(jìn)一步正反饋激勵(lì)，兒童藥市場的潛力可以得到更大釋放，增強(qiáng)各方對兒童藥市場的信心。
參與此次課題評審的原國家食品藥品監(jiān)督管理局局長邵明立表示，解決兒童藥品，同樣也要關(guān)注百姓能夠買得起，這也是促進(jìn)兒童用藥可及性的關(guān)鍵。邵明立局長對此解釋說，從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)角度來看，藥品本質(zhì)上屬于商品，具有逐利性，所以藥品既要求創(chuàng)新，也要物美價(jià)廉，推動(dòng)兒童用藥立法，建立完善的兒童藥法規(guī)及規(guī)章制度作支撐，來確保兒童用藥權(quán)益。
邵明立局長也充分肯定了《2022提升兒童用藥可及性研究》課題研究，他說，報(bào)告充分借鑒國內(nèi)外相關(guān)經(jīng)驗(yàn)，明確我國兒童藥立法框架結(jié)構(gòu)和重點(diǎn)內(nèi)容，如新藥強(qiáng)制開展兒科研究，評估必須進(jìn)行兒科研究及有條件豁免兒科研究的情形。社會(huì)多方努力，讓孩子用上價(jià)格合理的好藥。
《2022提升兒童用藥可及性研究》課題研究的完成，必將迎來我國兒童用藥快速發(fā)展的“春天”。兒童藥品市場的完善、兒童用藥的安全，離不開市場的自我調(diào)節(jié)、政策激勵(lì)，也離不開政府法律法規(guī)的監(jiān)管、引導(dǎo)和體制的建立，讓全社會(huì)共同努力，真正解決兒童藥品和使用指導(dǎo)可及的最后一厘米，讓祖國的花朵們健康茁壯成長。
